Kris ima le še štiri mesece časa za zdravljenje po tej metodi. Foto: BoBo

V Sloveniji ima redko živčno-mišično obolenje okoli 35 otrok, 30 jih zdravijo z zdravilom Spinraza, dojenčki brez ustreznega zdravljenja umrejo do prvega leta starosti. Prva genska terapija na svetu, s katero se nadomesti del okvarjenega gena, bi lahko 20-mesečnemu Krisu bolezen ustavila, a je najdražje zdravilo doslej Zolgensma registrirano le v Združenih državah Amerike.

Kako pomagati?

PALČICA POMAGALČICA
NAMEN: ZA KRISA
SI56 0510 0801 6627 635

Vsi, ki želijo za Krisa prispevati 5 evrov, lahko to storijo tudi s poslanim SMS-om KRIS5 na 1919.

Dobil pa ga bo le, če bo družini uspelo zbrati dva milijona evrov, in to do dečkovega drugega leta starosti. Otroški nevrolog dr. Damjan Osredkar pravi: "Po študijah, ki so jih do zdaj objavili, se zdi, da lahko učinkovito zavremo bolezen, ki jo Kris ima." Vse druge možnosti pa so v Sloveniji izčrpane, denimo sočutna uporaba zdravila ali interventni uvoz, dodaja. V Evropi in tudi v Sloveniji bo zdravilo verjetno registrirano na začetku prihodnjega leta, vendar bo za Krisa takrat že prepozno. V ZDA je namreč zdravilo predpisano za otroke do drugega leta starosti.

Pomoč za 20-mesečnega dečka iz Kopra

Ana Jerak, mama dečka pravi: »Načeloma bi moralo biti zdravje samoumevno in vsi otroci bi se morali roditi zdravi, ampak žal ni tako.« Zdaj mora družina zbrati denar v štirih mesecih. Ana Jerak ob tem pravi: "En evro za novo upanje. Če bi vsak Slovenec dal en evro, smo na dobri poti za pridobitev vsote, ki jo potrebujemo za njegovo zdravljenje."

Kris trenutno ne hodi, samostojno ne sedi, je le pasirano hrano, ponoči potrebuje ventilacijo. Trenutno je edini otrok v Sloveniji, ki ima spinalno mišično atrofijo in je mlajši od dveh let. Torej je edini kandidat za zdravilo Zolgensma pri nas.

Z Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke so sporočili: "V juliju 2019 je Evropska agencija za zdravila objavila, da se postopek pridobitve dovoljenja za promet z zdravilom Zolgensma umešča med postopke s standardno časovnico in obravnava več ne poteka po tako imenovanem pospešenem postopku. Navedeno pomeni le, da se zaključek postopka lahko nekoliko zamakne, kar predlagatelj potrebuje več časa za ustrezno dopolnitev predložene vloge."

Cena zdravila se bo oblikovala skladno s predpisi, ki določajo da se najvišja dovoljena cena oblikuje na podlagi cen v primerjalnih državah – Avstriji, Nemčiji in Franciji. Gre za najvišjo dovoljeno ceno, ki pa je lahko znižana v postopku pogajanja med proizvajalcem oziroma imetnikom dovoljenja za promet in ZZZS ali bolnišnicami.