Zdravniki lahko zdravilo Agamree predpisujejo od srede, 23. aprila. Predpisovanje in izdaja zdravila sta mogoča le na recept, namenjeno pa je peroralni uporabi. Zdravljenje lahko uvede le zdravnik specialist, stroške zdravila pa v celoti krije ZZZS.
Učinkovina v zdravilu Agamree zavira vnetje
Glavna učinkovina v zdravilu Agamree je vamorolon, modificirano kortikosteroidno zdravilo, ki zavira vnetje z zmanjševanjem proizvodnje določenih vnetnih snovi, imenovanih citokini. Čeprav natančen mehanizem delovanja zdravila pri zdravljenju Duchennove mišične distrofije (DMD) še ni popolnoma razumljen, se domneva, da Agamree deluje predvsem zaradi svojega močnega protivnetnega učinka.
Glavna klinična študija je pokazala, da je zdravilo Agamree učinkovitejše od placeba pri zdravljenju DMD pri fantih, starih od štiri do sedem let, ki so bili sposobni hoditi. V študiji, ki je vključevala 121 bolnikov, so spremljali hitrost dviga iz ležečega v stoječ položaj. Po 24 tednih zdravljenja so bolniki, ki so prejemali Agamree, v povprečju potrebovali 6 sekund manj časa za vstajanje v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo. Prav tako so v 6-minutnem testu hoje fantje, ki so prejemali Agamree, prehodili povprečno 42 metrov več kot bolniki, ki so prejemali placebo.
Odobritev zdravila je pomembna pridobitev za bolnike
Z vidika varnosti je zdravilo Agamree primerljivo z običajnimi kortikosteroidi, vendar ima manj neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem, zlasti za kosti in rast otrok.
CHMP je pozitivno mnenje za odobritev zdravila Agamree za bolnike z DMD, stare 4 leta in več, izdal oktobra 2023. Evropska agencija za zdravila (EMA) je zdravilo uradno odobrila 18. decembra 2023. Odobritev predstavlja pomemben korak naprej pri obvladovanju te redke in napredujoče bolezni ter daje novo upanje številnim bolnikom in njihovim družinam.
Priporočilo za odobritev zdravila Duvyzat v Evropski uniji
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila je za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) priporočil tudi odobritev novega zdravila Duvyzat ((učinkovina givinostat) v državah EU. Priporočilo temelji na rezultatih klinične študije faze 3 EPIDYS, ki je pokazala statistično in klinično pomembne koristi za bolnike z DMD.
Po pričakovani odobritvi Evropske komisije bo zdravilo Duvyzat na voljo bolnikom z DMD, starim šest let in več, ki so sposobni hoditi. Zdravilo je sicer že odobreno v Združenih državah Amerike in Združenem kraljestvu.
Pogojna odobritev v EU bo omogočila dostop do zdravila, podjetje Italfarmaco pa bo nadaljevalo z zbiranjem dodatnih kliničnih podatkov, s katerimi bo še okrepilo in razširilo dosedanje ugotovitve. Evropska komisija naj bi končno odločitev o izdaji dovoljenja sprejela predvidoma v začetku julija letos.