Odobritev uporabe zdravila v skladu z navodili za odmerjanje velja za vseh 27 držav članic EU-ja ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo, so sporočili iz družbe AveXis.

V Evropi se sicer vsako leto rodi med 550 in 600 otrok s spinalno mišično atrofijo, redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara enega izmed genov.

Bolezen povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.

Pri zdravilu Zolgensma gre za gensko terapijo, ki jo otrok prejme v obliki enkratnega odmerka intravenske infuzije. Ta v v bolnikove celice dostavi novo, delujočo kopijo odsotnega oz. okvarjenega gena in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo gena ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni.

Zdravilo je izkazalo znatno in klinično pomembno terapevtsko korist tako pri bolnikih, ki še nimajo izraženih simptomov, kot tudi tistih, pri katerih so se že razvili simptomi te bolezni.

Kot navajajo v sporočilu za javnost, zdravilo med drugim omogoča dolgotrajno preživetje in doseganje "motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili opaženi in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni".

Slovenska javnost je spinalno mišično atrofijo dobro spoznala v dobrodelni akciji, v kateri so se zbirala sredstva za zdravljenje dečka Krisa s to boleznijo. Zbralo se je skoraj štiri milijone evrov, terapijo z zdravilom Zolgensma pa je Kris prejel v ZDA.