Ameriška biokemičarka Jennifer A. Doudna (levo) ter francoska raziskovalka za mikrobiologijo genetiko in biokemijo Emmanuelle Charpentier. Foto: EPA
Ameriška biokemičarka Jennifer A. Doudna (levo) ter francoska raziskovalka za mikrobiologijo genetiko in biokemijo Emmanuelle Charpentier. Foto: EPA

Nobelovo nagrado za kemijo letos prejmeta Francozinja Emmanuelle Charpentier in Američanka Jennifer Doudna za razvoj metode genskega inženiringa crispr-cas9, je sporočila Švedska kraljeva akademija znanosti.

Kot je pojasnila žirija, lahko znanstveniki s to tehnologijo, znano tudi kot genske škarje, spreminjajo DNK živali, rastlin in mikroorganizmov z izredno veliko natančnostjo. "Tehnologija je revolucionarno vplivala na znanosti o življenju, prispevala k novim terapijam za zdravljenje raka, lahko pa bi uresničila sanje o zdravljenju dednih bolezni," so pojasnili.

Emmanuelle Charpentier je odkrila molekulo tracrRNA, ki jo nekatere molekule uporabljajo za svojo zaščito, tako da izločijo okužen del DNK. Nato se je povezala z Jennifer Doudna, s katero sta ta proces poustvarili v epruveti.

51-letna Charpentierjeva in 56-letna Doudna sta šesta in sedma ženska, ki prejmeta ugledno nagrado za kemijo. Razdelili si bosta denarno nagrado v vrednosti deset milijonov švedskih kron oz. 950.000 evrov.

Nobelova za kemijo za razvoj metode genskega inženiringa
Kaj so genske škarje?

Metoda genskega inženiringa CRISPR-CAS9 je znana tudi kot genske škarje. Tovrstno urejanje omogoča spreminjanje živih organizmov tako, da se genom celice prereže na želenem mestu.

Delovanje sistema CRISPR je sestavljeno iz majhnega dela RNK in proteina Cas9, ki DNK razreže na mestu, kamor ga usmeri kratka veriga RNK. CRISPR torej deluje kot inteligentne škarje, ki se zapeljejo na določeno mesto v genomu in ga razrežejo, če je treba, tudi na več mestih hkrati. S pomočjo te metode lahko torej znanstveniki popravijo oziroma zamenjajo gene katerega koli organizma.

Najobetavnejša in najzanimivejša uporaba metode CRSPR je zdravljenje. RNK, ki se pripelje na določeno mesto v genomu, gen razreže in ga na ta način inaktivira. Lahko pa ob rezanju pripelje tudi nov DNK, ki ga nato celični aparat vstavi na razrezano mesto. Tako se lahko popravljajo določene mutacije, ki se pojavijo pri nekaterih boleznih.

Metoda pa je uporabna tudi v industriji oz. kmetijstvu, med drugim je pripomogla k boljši odpornosti pridelkov na plesni in sušo. Urejanje genoma je sicer mogoče že od 80. let prejšnjega stoletja, a je bilo pogosto neučinkovito in zamudno. Razvoj genskih škarij leta 2012 pa je omogočil spremembe v le nekaj tednih.

Jerala: Ta tehnologija omogoča tako dobro kot slabo

Slovenskega znanstvenika Romana Jerala s Kemijskega inštituta nagrajenki nista presenetili: "Ta nagrada se je pričakovala že vrsto let, a najbrž zaradi patentiranja tehnologije CRISPR ni bila podeljena že prej," je dejal. Znanstvenik je prepričan, da bo ta tehnologija uporabna tudi za zdravljenje dednih bolezni, zagotovo že v desetih letih.

Sorodna novica Znanstvenik, ki je gensko spremenil dojenčici, za tri leta v zapor

Jerala priznava, da je tehnologijo CRISPR tako kot večino tehnologij mogoče uporabiti dobro ali slabo. Kot primer nedopustne uporabe je izpostavil primer, ko je kitajski znanstvenik He Džjankuj pred dvema letoma s to tehnologijo gensko spremenil dva človeška zarodka, da se ne moreta okužiti z virusom HIV. Mednarodne konvencije namreč prepovedujejo spreminjanje celic, ki se dedujejo v naslednjo generacijo, je razložil Jerala.

"Po drugi strani pa se bo treba odločiti, ali bo to postalo dopustno oziroma pod kakšnimi pogoji. Veliko ljudi ima namreč hude dedne bolezni, ki se prenašajo v naslednjo generacijo, in če bi lahko te mutacije spremenili, bi lahko odpravili določene bolezni," je dejal. "Najbrž se mora družba odločiti, ali ima pravico bolnim prepovedati dostop do tehnologije, ki bi lahko preprečile trpljenje. Po drugi strani se odpirajo možnosti za zlorabo, če želi kdo na primer spremeniti barvo oči ali povečati inteligenco ali količino mišic," je dodal.

Nobelov odbor je ob razglasitvi letošnjih nagrajenk nakazal, da bi lahko genske škarje uresničile sanje o zdravljenju dednih bolezni. Jerala meni, da bo to zagotovo mogoče v desetih letih, zelo verjetno pa v petih. "Na tem področju dela veliko raziskovalcev, pojavljajo se izboljšave teh tehnik, tudi mi smo nekatere prispevali. Pojavljajo se encimi, ki so zanesljivejši – te škarje namreč v zelo redkih primerih režejo tudi drugje, kot je bilo predvideno, kar lahko pripelje do napake," je dejal. Jerala je prepričan, da bo ta tehnologija uporabna tudi za zdravljenje dednih bolezni. Za zdravljenje drugih bolezni pa, kot je še povedal za STA, trenutno poteka 41 kliničnih študij, kjer uporabljajo CRISPR.

Lani so nagrado za kemijo prejeli Američan John B. Goodenough, Britanec M. Stanley Whittingham in Japonec Akira Jošino za razvoj litij-ionske baterije.

Nobelova nagrada za kemijo